Der US-amerikanische Biologe Prof. David Liu vom Broad Institute of MIT and Harvard wurde mit dem mit 3 Millionen US-Dollar dotierten Breakthrough-Preis in den Lebenswissenschaften ausgezeichnet. Gewürdigt wird seine bahnbrechende Arbeit an zwei hochpräzisen Genom-Editing-Technologien: Base Editing und Prime Editing, die genetische Krankheiten gezielt korrigieren können.
Technologie rettete britischem Teenager das Leben
Die Methode wurde weltweit erstmals 2022 am Great Ormond Street Hospital in London eingesetzt, um das Leben der 13-jährigen Alyssa Tapley zu retten. Nach erfolgloser Chemotherapie und Stammzelltransplantation wurde sie mit genetisch veränderten T-Zellen behandelt, die ihre Leukämiezellen gezielt zerstörten. Heute, über zwei Jahre später, ist Alyssa komplett krebsfrei.
Vom “Gencode-Korrekturwerkzeug” zum klinischen Einsatz
Base Editing kann einzelne fehlerhafte Buchstaben im Erbgut korrigieren – ein bedeutender Fortschritt gegenüber früheren Techniken, die nur Gene deaktivieren konnten. Prime Editing geht noch weiter: Es funktioniert wie die “Suchen-und-Ersetzen”-Funktion in einem Textverarbeitungsprogramm und erlaubt es, längere DNA-Abschnitte gezielt umzuschreiben. Laut Liu lassen sich so die meisten krankheitsverursachenden Mutationen korrigieren.
Mehr als ein Dutzend klinische Studien untersuchen derzeit den Einsatz dieser Verfahren gegen Krankheiten wie Leukämie, Sichelzellenanämie, Beta-Thalassämie oder zu hohen Cholesterinspiegel. Die größte Herausforderung: Bei vielen genetischen Krankheiten müssen die Korrekturen direkt im Körper erfolgen – ein Problem, das Forscher noch lösen müssen.
Liu: Vom LEGO-Tüftler zum Genforscher
David Liu wuchs in Kalifornien auf und entdeckte früh seine Leidenschaft für Naturwissenschaften. An der Harvard University arbeitete er mit Nobelpreisträger E.J. Corey, baute in seiner Freizeit fliegende Miniaturflugzeuge, entwickelte ein „Mouseapult“ aus LEGO und ließ sich später sogar in Blackjack-Kartenzählen einführen – inklusive Abweisungen aus Casinos in Las Vegas.
In seinem Forschungsteam gibt Liu nicht nur wissenschaftlich den Ton an. Seit fünf Jahren spendet er sein gesamtes Gehalt nach Steuern an seine Mitarbeitenden – ursprünglich, weil sie sich während der Pandemie keine Fahrräder leisten konnten. Inzwischen gründete er eine Stiftung zur Förderung von Wissenschaft.
Sorge um die Zukunft der Forschung
Trotz seiner Erfolge blickt Liu kritisch auf die Entwicklung der Wissenschaftslandschaft – besonders in den USA. Kürzungen bei Forschungsgeldern und Personal seien ein gefährlicher Rückschritt. „Das ist, als würde man seine Saatkörner verbrennen, bevor man sie überhaupt aussät“, warnt er.
Für Liu ist Wissenschaft eine zutiefst menschliche Aufgabe: „Was könnte menschlicher sein, als all unser Wissen und unsere Ressourcen zu nutzen, um das Leben unserer Kinder sicherer und besser zu machen als unser eigenes?“
