CRISPR-Gentherapie Exa-cel bei Sichelzellanämie: Ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung von Sichelzellanämie (SCD): Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat die CRISPR-Gentherapie für den Einsatz im National Health Service (NHS) in England genehmigt. Diese Entscheidung eröffnet Patienten mit schweren Krankheitsverläufen eine völlig neue Behandlungsperspektive.
NICE gibt Exa-cel nach erneuter Prüfung für NHS frei
Im März 2023 hatte NICE die Gentherapie exagamglogene autotemcel (exa-cel) zunächst aufgrund der hohen Kosten abgelehnt. Nach eingehender Überprüfung wurde sie nun für den Einsatz im NHS zugelassen. Bereits zuvor hatte NICE Exa-cel für die Behandlung von Beta-Thalassämie genehmigt.
Die britische Arzneimittelbehörde hatte Exa-cel bereits im November 2023 freigegeben. Dennoch sorgten die Kosten von 1,6 Millionen Pfund (€1,9 Millionen) pro Behandlung für Diskussionen über die Finanzierbarkeit im öffentlichen Gesundheitssystem.
Sichelzellanämie ist eine erblich bedingte Blutkrankheit, die die Struktur und Funktion der roten Blutkörperchen verändert. Betroffene leiden häufig unter starken Schmerzen, Anämie, Infektionen und schweren gesundheitlichen Komplikationen. Besonders betroffen sind Menschen mit afrikanischer, karibischer, nahöstlicher oder südasiatischer Abstammung.
Bisherige Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und oft mit schweren Nebenwirkungen verbunden, so NICE. Die neu zugelassene CRISPR-Therapie wird nun für Patienten ab 12 Jahren verfügbar sein, die schwere Krankheitsverläufe haben und für eine Stammzelltransplantation infrage kommen, aber keinen geeigneten Spender finden können.
Hoffnung für Patienten: Ein Wendepunkt in der Behandlung
Die Entscheidung wurde von Patientenorganisationen und Betroffenen als bedeutender Meilenstein gefeiert. Funmi Dasaolu, selbst an Sichelzellanämie erkrankt und an der NICE-Entscheidung beteiligt, lobte die Zulassung als historischen Durchbruch.
„Die Genehmigung von Exa-cel stellt eine revolutionäre Veränderung in der Behandlung von Sichelzellanämie in Großbritannien dar“, erklärte sie. „Es ist ein wichtiger Schritt in Richtung einer gerechteren Gesundheitsversorgung und gibt Betroffenen eine realistische Hoffnung auf ein besseres Leben.“
CRISPR-Technologie: Durchbruch mit offenen Fragen
Die CRISPR/Cas9-Genschere, die die Exa-cel-Therapie ermöglicht, wurde von Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna entwickelt. Ihre bahnbrechende Entdeckung wurde 2020 mit dem Nobelpreis für Chemie ausgezeichnet.
Die Therapie, auch als Casgevy bekannt, funktioniert, indem Blutstammzellen des Patienten entnommen, genetisch verändert und anschließend wieder in den Körper zurückgeführt werden. Dadurch soll die genetische Mutation, die Sichelzellanämie verursacht, dauerhaft korrigiert werden.
Obwohl die Therapie als bahnbrechend gilt, bestehen noch offene Fragen. Professorin Felicity Gavins, Pharmakologin an der Brunel University London, betont, dass Exa-cel nicht für alle Patienten eine vollständige Heilung darstellt.
„Es ist entscheidend, dass die Forschung weitergeht, um weitere innovative Behandlungsmöglichkeiten für eine größere Anzahl von Sichelzellpatienten zu entwickeln“, erklärte sie.
Um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie zu bewerten, wird NICE Patientendaten sammeln und Exa-cel in Zukunft erneut überprüfen.
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